3月8日、古屋範子厚生労働副大臣にNPO法人PADM (遠位型ミオパチー患者会)と希の会 (神経原性筋萎縮症患者会)連名で次の二項目を要望致しました。

要望事項

1.遠位型ミオパチー・三好型及び肢体型2Bの世界初の治療薬開発
2.難病に対する新たな治療薬開発促進のための制度の構築

 

現在、遠位型ミオパチー・三好型及び、肢体型2Bの治療薬の開発が期待されています。それが実現できれば、患者、家族たちが、それぞれの夢を持って希望に満ちた日々が送れるようになるだけでなく、全ての難病、希少疾病に苦しむ患者、家族たちの「救い」となります。

 

疾患名にとらわれない共通的な遺伝子変異における、横断的治療薬開発を可能とする、難病に対する新たな治療薬開発制度の構築をお願いしました。