遠位型ミオパチーについて

遠位型ミオパチーは、体幹から遠い部位である手足から全身の筋肉が低下していく
「進行性」の筋疾患であり、いまだ使用できる治療薬はなく、治療法のない難治性疾患です。

多くが20~30代で発症し、やがて寝たきりになり、
希に嚥下困難などで死に至る事もある重篤な疾患です。

国内の患者数は数十~数百名と推測される超希少疾患であるため、
診断できる医師は限られ、治療法の開発にも大きな壁が立ちはだかっています。

介助・介護ガイド『進行性筋疾患患者の介助・介護ニーズと対応』公開のお知らせ

NPO法人ASridと共同で2016年から2度に渡って実施してきた
「遠位型ミオパチー患者の介助・介護に関するニーズ調査」の成果より、
介助・介護ガイド『こうしてくれたら嬉しい!進行性筋疾患患者の介助・介護ニーズと対応』を
制作・公開しました。 (2020.2)

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『遠位型ミオパチー ガイドブック』発行のお知らせ

2018年9月『遠位型ミオパチー ガイドブック』を発行しました。
初めてこの病気を知ってくださった方から、各分野の専門家まで、幅広い皆様に役立てていただけるものを目指しました。

詳細はこちら

お知らせ

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1日も早く患者の手元に薬を

患者数が少ない超希少疾病ゆえに、薬が無いという大きな壁が存在します。
しかし、全国の皆様からの賛同と204万3379筆の署名活動のおかげで
遠位型ミオパチーが指定難病に登録されるという大きな目標を達成することができました。


今後は治療薬開発という目標の達成、
そして超希少疾病における創薬のモデルケースとなるべく更に活動を推進していく為にも、
皆様からのご支援が大きな力となります。

活動資金のお願い