「GNEミオパチー病態解明についてのアンケート調査」のお知らせ

神経・筋疾患患者登録サイト(Remudy)にて、
GNEミオパチーに関するアンケート調査が実施中です。
いよいよ締切6日前となりました。

GNEミオパチーのような超希少疾病では患者さんお一人お一人の情報がきわめて貴重です。
一人でも多くの方に御協力いただけますと幸いです。

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遠位型ミオパチー患者数は国内に300~400人ほどしか確認されていない超希少疾病です。
そして、日本できちんとした遺伝子検査実施が普及されていないことや、この病気をよく知り、
診断できる医師も限られる現状から、実態は把握できていません。

日本人人口

1億2526万1千人

遠位型ミオパチー患者数

300〜400人

日本人人口に対しての患者数の割合

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遠位型ミオパチーについてもっと詳しく

『遠位型ミオパチー ガイドブック』発行のお知らせ

2018年9月『遠位型ミオパチー ガイドブック』を発行しました。
初めてこの病気を知ってくださった方から、各分野の専門家まで、幅広い皆様に役立てていただけるものを目指しました。

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NPO法人パダムは若手研究者を応援します。

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お知らせ

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1日も早く患者の手元に薬を

患者数が少ない超希少疾病ゆえに、薬が無いという大きな壁が存在します。
しかし、全国の皆様からの賛同と204万3379筆の署名活動のおかげで
遠位型ミオパチーが指定難病に登録されるという大きな目標を達成することができました。


今後は治療薬開発という目標の達成、そして超希少疾病における創薬のモデルケースとなるべく更に活動を推進していく為にも、
皆様からのご支援が大きな力となります。

活動資金のお願い